FDA批准广谱抗癌药上市,针对17种癌症

温哥华港湾+-

  温哥华港湾(Bcbay.com)李晓综合报道:昨天(11月26日),美国FDA加速批准了一款精准抗癌药物Vitrakvi®(Larotrectinib,LOXO-101)的上市申请。

20181104_15413884491362.png

  这款传奇抗癌药针对肺癌、甲状腺癌、结肠癌等17种癌症有效,可用于治疗部分肿瘤无法切除,或已经转移的晚期癌症患者,有效率最高可达80%!

  这款不分癌症类型的广谱抗癌药的出现,开启了肿瘤治疗的新篇章,具有划时代的意义,它让部分本无药可用的肿瘤患者的梦想终于照进了现实!对于医学界而言,这无疑是个重磅好消息。

80949_homepage_new.jpg

  这款药物由Bayer(拜耳)和Loxo Oncology共同研发。综合世界医瘤、全球肿瘤医生网等媒体的报道,2018年2月,在新英格兰医学杂志上发表的临床数据显示,针对17种肿瘤的传奇抗癌药LOXO-101研究数据公布,有效率75%!

  其中有一些晚期患者的病灶完全消失了:

201811276367894679138322721871379.png

  从图中可以清楚的看到,这位极晚期的肉瘤患者,肿瘤已经快要填满双肺,经过LOXO-101治疗12周期,肿瘤几乎完全消失!

  在今年10月召开的欧洲肿瘤内科学会年会(ESMO)上,Larotrectinib刚刚公布了一组“神乎奇迹”的临床数据:54位NTRK融合的患者,使用Larotrectinib治疗后,17%的患者肿瘤完全消失,有效率高达82%。

112.jpg

德克萨斯大学西南分校的研究人员表示,larotrectinib在1期临床试验中93%的儿科患者有效。(照片由比尔布兰森/国家癌症研究所提供)

  2016年,13岁的Briana Ayala经检查发现腹部长有一个罕见的肿瘤,包裹在她的主动脉周围。Briana参加了larotrectinib的1期临床试验,几周之内,她的腹部疼痛和肿胀消失,扫描显示她的肿瘤显著缩小。将近两年后,Briana重返学校。

  神奇新药适合哪些癌症患者?据报道,Larotrectinib本质还是是一个靶向药,针对的是NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合的肿瘤患者。也就是说,凡是有这三个基因融合的患者,不限癌症类型,都可以考虑使用Larotrectinib。

80962_homepage_new.jpg

Vitrakvi

  而在实验中,患者肿瘤类型包括10种不同的软组织肉瘤,唾液腺癌,婴儿纤维肉瘤,甲状腺,肺,黑素瘤,结肠,胃肠道间质瘤(GIST),乳腺癌,骨肉瘤,胆管癌,原发性未知癌,先天性中胚层肾癌,阑尾和胰腺癌。

  对于特定患者来说,Larotrectinib的效果惊人,但是患者最关心的价格又如何呢?

  拜耳表示,口服胶囊形式的Larotrectinib每年药费约为近40万美元(约270多万人民币),这一价格对于患者来说,堪称天价。某些儿童患者的口服液体制剂为每月1.1万美元。

80958_homepage_new.jpg

  2017年,Loxo首席执行官Josh Bilenker与首席商务官(左)在接受Forbes采访时曾表示:“我们希望能为患者带来疯狂的、激动人心的数据。”

  不过,拜耳同时表示将会帮助患者支付药费,大多数患者每月自付费用为20美元左右。此外,如果患者负担不起药物,由拜耳资助的慈善机构将免费提供该药物。拜耳还承诺,如果患者在治疗的前3个月没有显示临床益处,它将退还费用。

  拜耳表示,药价高昂的原因主要是因为NTRK基因融合非常罕见,而罕见疾病的药物通常都很昂贵,如果不是这样,没有人会倾尽全力去开发它。

  目前Larotrectinib已经获得批准,将很快在美国市场上市,同时目前也在等待欧洲药品管理局的上市批准。

image.png

  FDA局长Scott Gottlieb表示:“对于larotrectinib的加速批准上市,标志着治疗癌症的疗法从基于人体起源组织向基于肿瘤遗传特征转变的重要一步,我们现在有能力让合适的患者在正确的时间获得匹配药物的治疗。”

  期待着,这款传奇新药很快就能让更多的患者受益。

27